पहली बार वैज्ञानिकों ने एचआईवी से पीड़ित रोगी के इलाज के लिए जीन-संपादन उपकरण CRISPR का उपयोग किया है, उपचार विफल रहा, लेकिन विशेषज्ञ अभी भी इस सफलता के बारे में बहुत उत्साहित हैं।
विशेषज्ञों ने पहले काम की सराहना की सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने में सक्षम होने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम, एक उपकरण जो शोधकर्ताओं को डीएनए को सटीक रूप से संपादित करने और एचआईवी के रोगियों की मदद करने की अनुमति देता है। बाल्टीमोर में जॉन्स हॉपकिन्स सेंटर फॉर हेल्थ सिक्योरिटी में संक्रामक रोगों के विशेषज्ञ और वरिष्ठ जांचकर्ता, जो अध्ययन में शामिल नहीं थे। "इसे एक सफलता के रूप में देखा जाना चाहिए।"
जुड़वां बच्चों का मामला
नया अध्ययन उस चीनी वैज्ञानिक के विवादास्पद और असंबंधित मामले से बहुत अलग है जिसने सीआरआईएसपीआर का उपयोग किया था। जुड़वां बच्चों के जीनोम को एचआईवी के लिए प्रतिरोधी बनाने के प्रयास में संपादित करें। इस मामले में, चीनी वैज्ञानिक ने भ्रूण के डीएनए को संपादित किया, और इन अनुवांशिक परिवर्तनों को अगली पीढ़ी तक पारित किया जा सकता है। नए अध्ययन में, डीएनए संपादन वयस्क कोशिकाओं में किए गए थे, जिसका अर्थ है कि उन्हें आगे नहीं बढ़ाया जा सकता है।
यह कैसे संभव था?
अध्ययन में एचआईवी के एक मरीज को शामिल किया गया था, जिसे ल्यूकेमिया भी हो गया था और उसे अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की आवश्यकता थी। इसलिए शोधकर्ताओं ने डीएनए को संपादित करने का यह मौका लियारोगी में कोशिकाओं को प्रत्यारोपित करने से पहले एक दाता से अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं में।
अनुसंधान दल ने CRISPR का उपयोग CCR5 नामक एक जीन को हटाने के लिए किया, जो कुछ प्रतिरक्षा कोशिकाओं की सतह पर मौजूद प्रोटीन के लिए निर्देश प्रदान करता है। एचआईवी इस प्रोटीन का उपयोग कोशिकाओं में प्रवेश करने के साधन के रूप में करता है।
एचआईवी प्रतिरोधी उत्परिवर्तन
ऐसे लोगों का एक छोटा प्रतिशत है जो स्वाभाविक रूप से CCR5 जीन को उत्परिवर्तित करते हैं और प्रतिरोधी हैं एचआईवी संक्रमण।
अत्यंत दुर्लभ आनुवंशिक उत्परिवर्तन जो मांसपेशियों की बीमारी का कारण बनता है और सैकड़ों लोगों को प्रभावित कर सकता है, अपने वाहकों को एड्स वायरस के खिलाफ प्राकृतिक प्रतिरक्षा प्रदान करने में सक्षम था, स्पेनिश शोधकर्ताओं ने बताया कि यह नए लोगों के लिए एक अच्छा मार्ग होगा। एंटी-एचआईवी दवाएं।
दुनिया में केवल दो लोग जिन्होंने सोचा था कि वे एचआईवी से "ठीक" हो गए थे, प्राकृतिक सीसीआर5 म्यूटेशन वाले दाताओं से अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण प्राप्त करने के बाद उनके शरीर से वायरस स्पष्ट रूप से समाप्त हो गया था।
जीन संपादन
इस विशिष्ट उत्परिवर्तन के साथ अस्थि मज्जा दाताओं को ढूंढना बहुत दुर्लभ है, इसलिए शोधकर्ताओं ने अनुमान लगाया कि आनुवंशिक रूप से संपादित दाता कोशिकाओं का वायरस के खिलाफ समान प्रभाव हो सकता है।
यह सत्यापित किया गया था एक महीने के बाद रोगी को अपने ल्यूकेमिया में पूरी तरह से छूट मिली थी। यह भी साबित हो चुका है कि स्टेम सेलआनुवंशिक रूप से संपादित कोशिकाएं उसके शरीर में विकसित होने और रक्त कोशिकाओं का उत्पादन करने में सक्षम थीं।
अप्रत्याशित परिणाम
हालांकि, जब रोगी ने अध्ययन के हिस्से के रूप में अपनी एचआईवी दवाओं को लेना बंद कर दिया, और उसके शरीर में वायरस का स्तर बढ़ गया और उसे दवाओं के साथ इलाज फिर से शुरू करना पड़ा। यह प्रतिक्रिया बर्लिन और लंदन के रोगियों से अलग थी, जो बिना दवा लिए एचआईवी मुक्त रहने में सक्षम थे।
बीजिंग के रोगी में कम प्रतिक्रिया की संभावना थी, आंशिक रूप से, क्योंकि जीन-संपादन प्रक्रिया बहुत कुशल नहीं थी . दूसरे शब्दों में, शोधकर्ता सभी दाता कोशिकाओं में CCR5 जीन को हटाने में सक्षम नहीं थे।
फिर भी, शोधकर्ताओं का मानना है कि रणनीति जीन थेरेपी के लिए एक आशाजनक दृष्टिकोण है। एक बड़ा कदम, जो नई प्रगति के लिए जगह बनाता है।
वैज्ञानिक लेख द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित हुआ था।
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