Por primera vez los científicos han utilizado la herramienta de edición de genes CRISPR para tratar a un paciente con VIH, el tratamiento fracasó pero los expertos siguen muy entusiasmados con este gran avance.
Los expertos elogiaron el trabajo como un primer paso importante para poder utilizar CRISPR, una herramienta que permite a los investigadores editar con precisión el ADN, y ayudar a los pacientes con VIH.
"Hicieron un experimento muy innovador con un solo paciente, y fue seguro", dijo Amesh Adalja, especialista en enfermedades infecciosas e investigador principal del Centro Johns Hopkins para la Seguridad Sanitaria en Baltimore, que no participó en el estudio. "Esto debe considerarse un éxito".
El caso de los gemelos
El nuevo estudio es muy diferente del controvertido y no relacionado caso del científico chino que utilizó CRISPR para editar los genomas de bebés gemelos en un intento de hacerlos resistentes al VIH. En ese caso, el científico chino editó el ADN de embriones, y esos cambios genéticos pueden pasar a la siguiente generación. En el nuevo estudio, las ediciones de ADN se hicieron en células adultas, quesignifica que no se pueden transmitir.
¿Cómo fue posible?
En el estudio participó un paciente con VIH que también desarrolló leucemia y necesitó un trasplante de médula ósea, por lo que los investigadores aprovecharon la ocasión para editar el ADN de las células madre de la médula ósea de un donante antes de trasplantarlas al paciente.
El equipo de investigadores utilizó CRISPR para eliminar un gen conocido como CCR5, que proporciona instrucciones para una proteína que se encuentra en la superficie de algunas células inmunitarias. El VIH utiliza esta proteína para entrar en las células.
La mutación resistente al VIH
Hay un pequeño porcentaje de personas que tienen naturalmente una mutación en el gen CCR5 y son resistentes a la infección por el VIH.
Una mutación genética extremadamente rara que causa una enfermedad muscular y que puede afectar a cientos de personas ha sido capaz de proporcionar inmunidad natural contra el virus del sida a sus portadores, informaron investigadores españoles que esperan que esto sea una buena vía para conseguir nuevos medicamentos contra el VIH.
Las dos únicas personas en el mundo que se creían "curadas" del VIH han visto cómo el virus era aparentemente eliminado de sus cuerpos tras recibir trasplantes de médula ósea de donantes que tenían la mutación natural CCR5.
Edición de genes
Es muy raro encontrar donantes de médula ósea con esta mutación específica, por lo que los investigadores plantearon la hipótesis de que las células de los donantes editadas genéticamente podrían tener el mismo efecto contra el virus.
Al cabo de un mes, el paciente presentaba una remisión completa de su leucemia y se comprobó que las células madre editadas genéticamente eran capaces de crecer en su organismo y producir células sanguíneas.
Resultado inesperado
Sin embargo, cuando el paciente dejó de tomar brevemente su medicación contra el VIH como parte del estudio, y los niveles del virus aumentaron en su cuerpo y tuvo que reiniciar el tratamiento con los fármacos, esta respuesta fue diferente a la de los pacientes de Berlín y Londres, que consiguieron permanecer libres de VIH sin tomar medicamentos.
La baja respuesta en el paciente de Pekín probablemente se debió, en parte, a que el proceso de edición del gen no fue muy eficiente. En otras palabras, los investigadores no fueron capaces de excluir el gen CCR5 en todas las células del donante.
Aun así, los investigadores creen que esta estrategia es un enfoque prometedor para la terapia génica. Un gran paso, que abre el espacio para nuevos avances.
El artículo científico se publicó en The New England Journal of Medicine.
